患有重症综合性免疫缺陷（SCID）的患者体内没有任何免疫系统，没有任何抵御细菌、病毒的能力，他们必须生活在泡泡中。如今患有SCID的孩子已经可以过上正常生活，不久前的一份报告称，九年前接受该试验疗法的16名儿童中已有14人如今已经完全正常生活了。而近日，基因疗法也为救治“泡泡男孩”带来新的希望。

泡泡男孩：大卫•威特

大卫•威特（1971-1984），自出生时便患有重症综合性免疫缺陷（SCID），他的体内没有任何免疫系统，没有任何抵御细菌、病毒的能力。对他来说，泡泡外面的世界充满着致命的威胁，甚至连母亲一个充满疼爱的吻或者拥抱，都可能会给他带来可怕的后果。

生活在泡泡里是怎样的一种生活？对有些人来说，这是指衣食无忧的生活。但是得州小男孩大卫•威特，就真的住在一个塑料泡泡里。“泡泡男孩”是大卫的昵称，他1971年出生时患有重症综合性免疫缺陷（SCID），不得不生活在一个特别制作的无菌塑料泡泡里，从刚出生一直生活到12岁去世。

大卫于9月21日出生于休斯敦的得州儿童医院，出世20秒后，即住进了一个塑料隔离泡泡里。

医生认为大卫到两岁时即可战胜SCID，但他一生都是在这个NASA工程师设计的污染隔离中心，即“泡泡”中度过。

多亏了NASA，大卫在六岁时第一次走出了泡泡。航天局为他定制了一款特别的太空服，这样他可以在外面走和玩了。

大卫在隔着泡泡上课，努力赶上同龄的孩子。

免疫紊乱通常的治疗手段是找到完全匹配的骨髓进行移植。但是在1983年，威特夫妇了解到有一种新的手术可以使用并非完全匹配的骨髓进行移植，并同意尝试。大卫的姐姐凯瑟琳捐出了自己的骨髓。由于姐姐的骨髓中含有休眠的Epstein-Barr病毒，但术前检查未能发现，于是导致大卫体内长出了许多淋巴瘤，并于四个月后去世。

如今患有SCID的孩子已经可以过上正常生活，这是因为有了新的治疗方法，大卫自己的血细胞也对新疗法有所贡献。不久前的一份报告说，九年前接受该试验疗法的16名儿童中已有14人如今已经完全正常生活了。

基因疗法为救治“泡泡男孩”带来新希望

在超过10年以前，医生们在治疗出生后患有严重免疫系统功能不全的新生儿领域取得过巨大的进展，但这些接受了治疗的“泡泡男孩”中有1/4的比例在2到5年后又患上了白血病，研究人员也因此回到了原点。

近日，发表在《新英格兰医学期刊》上的一项研究中，科学家们对当时的治疗手段进行了新的改变，这种新治疗方法也使用基因改造后的病毒来帮助人体制造对抗疾病的T细胞，并显示了相似的早期成果，最重要的是接受这种新疗法治疗的儿童没有被发现患上癌症的迹象。

该研究报告了第一批接受新病毒治疗的9名儿童，接受新疗法治疗的儿童年龄都在4到10个半月之间。在目前依然存活的8名儿童中，新疗法恢复了其中7人的免疫系统。在这7人中有6人的血液T细胞数量恢复到了正常标准，这些细胞将帮助他们有效的对抗疾病。

不过，研究人员也表示现在还不能说这个新疗法完全不可能引起白血病。他们将跟踪调查这些儿童总计15年的时间。

比骨髓移植疗法“更温和”

该研究的领导者，伦敦大奥蒙德街医院的Adrian Thrasher教授称相比于现有的很难找到匹配的捐献者的骨髓移植疗法，该疗法具有更加“温和的步骤”。

该研究称，骨髓移植的存活率为平均85%到90%，但如果患者在移植时受到感染存活率将下降到50%。此外术后还需要化疗来让患者适应异体组织，这将带来其他副作用。

Thrasher教授说，“如果病人术后有感染症状，我们会让他们在医院待1到3个月直至感染消除，但如果健康，他们可以去医院外面待几天。”他还说，该疗法将会给其他一系列疾病的治疗带来启发，比如遗传性血液系统疾病，镰状细胞贫血，地中海贫血和代谢失调。